Жизни быть: новые возможности лекарственного обеспечения детей с миодистрофией Дюшенна
Как опыт диагностики и лечения СМА распространить на это редкое неврологическое заболевание? remedium.ru » / Пресс-Релизы
дюшенна - Последние новости | |
Как опыт диагностики и лечения СМА распространить на это редкое неврологическое заболевание? remedium.ru » / Пресс-Релизы
В сентябре 2021 года на мероприятии World Muscle Society были представлены результаты регистрового исследования STRIDE. Данные продемонстрировали, что лечение препаратом аталурен продлевает способность самостоятельно ходить более чем на пять лет у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна, вызванной нонсенс-мутацией (нмМДД), по сравнению с применением только стандартного лечения (СЛ). remedium.ru » / Новости
Необходимое лечение получат 50 детей с болезнью Дюшенна и 30 детей с первичной гипероксалурией первого типа. remedium.ru » / Новости
Новое лекарственное средство подходит для терапии около 8% пациентов с лабораторно подтвержденной мутацией гена дистрофина, приводящей к пропуску экзона 53. remedium.ru » / Новости
Проблемы безопасности стали причиной отказа американских регуляторных органов в регистрации второй терапии мышечной дистрофии Дюшенна разработки компании Sarepta. remedium.ru » / Новости
Экспериментальный домагрозумаб не достиг основной конечной точки оценки эффективности в терапии мышечной дистрофии Дюшенна. remedium.ru » / Лента новостей
Экспериментальный голодирсен разработан для применения среди пациентов с лабораторно подтвержденной мутацией гена дистрофина, приводящей к пропуску экзона 53. remedium.ru » / Лента новостей/
Summit Therapeutics получит первоначальный платеж в размере 40 млн долларов, еще 522 млн долларов Sarepta выплатит при условии успешной разработки лекарственного средства. Благодаря сделке Sarepta стала владельцем прав на эзутромид (ezutromid) на территории Европы, Турции и СНГ. remedium.ru » / Лента новостей/
Это генетическое заболевание, связанное с нарушением строения мышечных волокон. Инъекции препарата Exondys 51 (этеплирсен) могут помочь людям, у которых болезнь вызвана мутацией в гене, кодирующем белок дистрофин. meddaily.ru »
Новое лекарство подходит не всем, а лишь носителям определенной мутации. medportal.ru » / НОВОСТИ - Наука
ЛС появится на рынке под торговым наименованием Эксондис 51. remedium.ru » / Лента новостей/
RedBalloons создан родителями мальчика Миши, который страдает этим заболеванием. medportal.ru » / НОВОСТИ - Общество