Дистрофия Дюшенна обусловлена мутацией единичного гена, ответственного за синтез белка дистрофина, который необходим для нормального функционирования мышечного аппарата. Профессор Джеффри Чембер и его коллеги провели серию экспериментов на особой линии мышей, лишенных этого фрагмента ДНК. Этих животных инфицировали обезвреженным аденовирусом, который доставил в их организм нормальную версию гена дистрофина. Оказалось, что эта генная терапия нормализует работу мускулатуры животных любого возраста. Исследователи намерены усовершенствовать процесс доставки целебного гена в мышечную ткань, а затем приступить к подготовке клинических испытаний своей лечебной методики.

Источник: Svoboda.org