Результатов: 2

FDA отказало в одобрении препарата от Ultragenyx для лечения синдрома Санфилиппо

Основанием для отказа послужили выявленные нарушения на производстве. В настоящее время не существует одобренных болезнь-модифицирующих препаратов для лечения данного заболевания. remedium.ru » / Новости Ремедиум

2025-7-14 12:35

FDA зарегистрировала препарат компании Ultragenyx для терапии редкого метаболического заболевания

Мукополисахаридоз VII типа является очень редким наследственным заболеванием, всего в мире состояние диагностировано у 150 человек. Заболевание характеризуется дефицитом β-глюкуронидазы, что ведет к накоплению в тканях хондроитинсульфатов. remedium.ru » / Лента новостей/

2017-11-16 12:24