При таком диагнозе ожидаемая продолжительность жизни больного обычно составляет не более одного года.

Причиной такого заболевания является дефект гена, находящегося в X-хромосоме. Генотерапия позволяет с помощью вируса доставить исправный ген в клетки человека, где он начинает работать, делая безнадежно больного человека практически здоровым.

Однако через несколько лет после экспериментального лечения у двух мальчиков появились первые симптомы лейкемии или рака крови. Исследователи под руководством Алана Фишера (Alain Fischer) выяснили, что новый ген встроился в ДНК мальчиков недалеко от гена LMO2, повысив активность последнего. Это, в свою очередь, привело к неконтролируемому увеличению количества лейкоцитов в крови мальчиков, по сути - главному проявлению лейкемии.

По мнению экспертов, от генотерапии, как и любой другой методики не стоит ожидать абсолютной безопасности. Однако зачастую нежелательные побочные эффекты оказываются намного менее значимыми, чем польза от лечения. В рассматриваемом случае была спасена жизнь мальчиков, а лейкемия в детстве успешно лечится в 90 процентах случаев.

Взвешивать положительные и орицательные стороны новых методик начали и лицензирующие органы. Так, американское Управление по контролю пищевых продуктов и лекарственных средств (Food and Drug Administration - FDA) в феврале текущего года запретило проведение многих видов генотерапии, если в противном случае больному не грозит скорая гибель.

Источник: Mednovosti.Ru