Мацуо уверен: при восстановлении цепочки РНК дистрофин будет вырабатываться в организме мальчика в достаточном количестве.

"Новая терапия имеет огромный потенциал и уже сейчас способна задержать прогрессирующее течение заболевания", - сказал профессор.

Мускульная дистрофия, или синдром Дюшена, - генетическое заболевание, вследствие которого больной утрачивает способность совершать движения с помощью мышц. Синдромом Дюшена страдают только мальчики, преимущественно в возрасте от 4 до 5 лет. Согласно статистике, этому заболеванию подвержен 1 из 3500 мальчиков.

Дистрофин производится в организме молекулами РНК. Но из-за нарушения последовательности соединений в цепочке организм больного не может продуцировать белок. Мацуо ввел пациенту искусственную ДНК, которая регулирует последовательность соединений молекул РНК.

Терапия проводилась четыре раза, с периодичностью один раз в неделю, с 29 октября по 19 ноября. 5 ноября Мацуо обнаружил признаки восстановления цепочки РНК. Он также сообщил, что на прошлой неделе взял на анализ образец ткани, чтобы установить, насколько устойчиво вырабатывается дистрофин в мускулатуре мальчика. Результаты анализа будут известны к концу этого месяца.

При этом Мацуо подчеркивает, что на данном этапе его метод позволяет только "преобразовать" синдром Дюшена в синдром Беккера - мускульную дистрофию более умеренной тяжести. Для полной и окончательной победы над этим недугом потребуется еще немало времени.

Источник: Inopressa.ru